药闻| 2022年2月28日$Intellia(NTLA)$和$再生元制药(REGN)$ )今天宣布他们领先的#体内基因编辑# 候选者NTLA-2001的1期临床研究取得了积极的中期数据。
该研究正被开发为转甲状腺素(ATTR)淀粉样变的单剂量治疗。今天发布的中期数据包括15名遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者,他们接受了四个单剂量组的治疗。NTLA-2001的单次剂量为0.1mg/kg、0.3mg/kg、0.7mg/kg和1.0mg/kg,通过静脉注射给药,测量每位患者血清转甲状腺素(TTR)蛋白的基线值变化。
NTLA-2001治疗导致血清TTR的剂量依赖性减少,并在第28天达到最大减少量,在0.1mg/kg、0.3mg/kg和0.7mg/kg剂量组的3名患者中,平均减少量分别为52%、87%和86%,在1.0mg/kg剂量组的6名患者中,减少量为93%。
平均血清TTR的降低在观察期内保持持久,患者的随访时间为2至12个月。此外,在所有接受0.3毫克/千克或以上剂量的患者中,观察到的血清TTR减少是一致的。在1.0毫克/千克的剂量水平上,所有六名患者都实现了80%以上的减少,六名患者中的四名在第28天之前实现了90%以上的减少。此外,在第28天观察到的血清TTR的减少一直持续到6名患者最后测量的时间点,时间点范围为2至6个月。