近年来，随着美国食品和药物管理局（FDA）批准新药的数量屡创新高，药物的定价也越来越高，其中一些新技术疗法的价格高到令人瞠目结舌。210万美元！史上最贵药物获批上市5月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了制药巨头诺华公司（Novartis）治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。这个名为Zolgensma的基因疗法可取代所有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）儿童患者终身的慢性治疗。SMA是一种遗传性疾病，如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。科学家们认为，造成SMA的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。据悉，每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。Zolgensma的基因疗法原理是，将新DNA引入体内以纠正错误基因。美药管局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元（约合人民币1467万元），这是目前世界上最昂贵的药物，不过诺华表示，可以5年分期付款。对于高出天际的治疗价格，诺华方面解释称，公司使用了基于价值的定价框架，将Zolgensma的价格定在低于多个既定基准的50%左右，其中包括当前10年期的慢性SMA治疗成本。据悉，一般情况下，10年期的慢性SMA治疗成本大约为410万美元。“患者在10岁前的治疗费用就超过了400万美元，而且这种治疗不能停，如果停止，疗法就会失效”，诺华CEO Vas Narasimhan说道。目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。在Zolgensma获批上市当天，诺华股价收涨3.65%，报87.52美元。今年以来，该股累计上涨2%。新药定价越来越高目前Zolgensma的价格位列全球最贵药物之冠。排名第二的同样是一种基因疗法，这种名为Luxturna的基因疗法定价为85万美元。值得一提的是，不少慢性病或癌症患者在其一生中花费的医药费用远大于Zolgensma的定价。今年3月，美国处方药搜索比价网站GoodRx列举出了美国最贵的20款零售药物。榜单显示，名为Actimmune的药物以52321美元/月的标价位列榜首，该药物适用于治疗骨硬化症和慢性肉芽肿病两种罕见病。此外，还有19种药物的售价超过2.5万美元/月。关于新药的定价，民生证券最近在一份报告中分析称，目前几乎所有国家药品的零售价格均是由制药企业自主定价，只不过在考虑到医疗保险支付的情况下，政府和药企之间形成博弈来确定由政府主导或者两者协商确定最终的支付价格。与此同时，绝大多数国家在对医保药品进行定价时采用参考定价法，并且引入药物经济学数据对即将上市的创新药进行评估，以便使支付价格更贴近创新药的实际价值；此外，所有的国家均采用药价动态调整机制对支付价格进行进一步调整。国内方面，报告在充分考虑国内较低的原材料及人力成本后，国内参考定价创新药企业拥有成本上的巨大优势，但是考虑到愈发激烈的竞品竞争环境，创新药在上市时就需要通过价格优势先要抢占一定份额，将定价保持在同靶点同适应症首个上市竞品定价的 30%-50% 范围或许比较合理。此外，报告还指出，创新药自主定价优化药企管线布局，为医药行业发展提供投资机遇。从企业角度来讲，在自主定价机制下创新药企业肯定会以更高的积极性投入到创新药研发中，但是需要一些更强的策略性才能在市场中实现长期发展：1）在热门靶点中，尽量选择大适应症去开发（如肺癌、胃癌、结直肠癌和乳腺癌，埃克替尼适应症为非小细胞肺癌，国内NSCLC用药规模在150亿以上）；2）选择上市年限更短的创新药品种followon（康柏西普对2011年FDA批准上市的阿柏西普进行创新性改造）；3）创新药企业国际化拓展（如贝达药业恩莎替尼、康弘药业康柏西普、百济神州赞布替尼）有望打破国内营收天花板。从行业角度讲，目前国产参考定价类创新药已经开始爆发，未来成本加成品种也将登上舞台，Me-too/Biosimilar类创新药的崛起将会为我国创新药未来10年甚至更远期的发展提供巨大投资机遇。