#药闻简讯# 2025 年 12 月 3 日，美国食品药品监督管理局批准派罗布替尼（Jaypirca，$礼来(LLY)$ 公司）用于治疗既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成人患者。2023 年，美国食品药品监督管理局加速批准派罗布替尼用于治疗既往接受过至少两种治疗方案（包括 BTK 抑制剂和 BCL-2 抑制剂）的 CLL/SLL 成人患者。

疗效在 BRUIN-CLL-321（NCT 04666038）试验中进行了评估，这是一项随机、开放标签、阳性对照试验。该试验将 238 名先前接受过 CLL/SLL 治疗的患者随机分组，包括接受过共价 BTK 抑制剂治疗的患者。先前使用非共价 BTK 抑制剂治疗的患者不被允许参与。患者以 1:1 的比例随机分配接受 pirtobrutinib 治疗，或研究者在 idelalisib 加 rituximab 产品（IR）或 bendamustine 加 rituximab 产品（BR）中的选择。在研究者选择组中，一旦确认疾病进展，允许患者交叉转为 JAYPIRCA 单药治疗。

主要疗效指标是无进展生存期（PFS），由独立审查委员会根据 2018 iwCLL 标准进行评估。在 pirtobrutinib 组中，中位 PFS 为 11.2 个月（95% CI：9.5，11.4），而在研究者选择 IR/BR 组的患者中，中位 PFS 为 8.7 个月（95% CI：7.2，10.2）（风险比 0.58 [95% CI：0.38，0.89]；p 值 0.0105）。在研究者选择组中的 119 名患者中，有 50 名交叉转为接受 JAYPIRCA 治疗。在更新分析中，中位随访时间为 19.8 个月，总生存期（OS）的风险比为 1.09（95% CI：0.68，1.75）。

说明书包括感染、出血、细胞减少症、心律失常、继发性原发性恶性肿瘤、肝毒性和胚胎胎儿毒性的警告和注意事项。