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6月1日,赛诺菲(Sanofi)宣布

6月1日,赛诺菲(Sanofi)宣布,实验性口服药物venglustat在常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者中的一项关键性II/III期研究因无效而停止。全

Venglustat,也被称为ibiglustat,正在对一些疾病进行研究,其前提是该药物可能通过抑制糖磷脂(GSL)的异常积累而减缓疾病的发展。赛诺菲已经评估了venglustat在一系列罕见溶酶体储存疾病中的应用,包括戈谢病3型、法布里病和GM2神经节苷脂病,同时也在研究其在更常见疾病中的应用,如ADPKD和帕金森病的某些亚型。

据该公司称,对ADPKD患者进行的STAGED-PKD试验在对总肾脏体积(TKV)的年化变化率进行独立分析后,因无效而停止。赛诺菲公司指出,分析结果显示,与安慰剂相比,venglustat不能有意义地减少TKV的增长速度,这是第一阶段研究的主要终点。

赛诺菲公司解释说,虽然试验中的生物标志物数据证实venglustat有效地抑制了GSL途径,但结果表明,调节GSL在防止肾囊肿生长中可能没有发挥重要作用,因此,可能不是与ADPKD进展有关的主要途径。$赛诺菲-安万特(SNY)$

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2021年06月02日 13:27
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