药闻2021年7月21日，美国蓝鸟生物
$bluebird bio(BLUE)$ 今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予 SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）上市许可，Skysona是第一个也是唯一一个获批用于治疗CALD的一次性基因疗法。
SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。#基因治疗#
