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药闻|2021年6月26 日

药闻|2021年6月26 日,$Intellia(NTLA)$ 和$再生元制药(REGN)$ 今天宣布了正在进行的第一阶段的积极中期数据体内铅的临床研究基因组编辑候选物 NTLA-2001,正在开发作为转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的单剂量治疗。

由 Intellia 作为该项目的开发和商业化负责人开展的第一阶段研究正在评估 NTLA-2001 在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病 (ATTRv-PN) 患者中的应用。NTLA-2001 是第一个通过静脉输注全身给药的基于 CRISPR/Cas9 的候选疗法,用于精确编辑人类靶组织中的基因。

NTLA-2001 旨在灭活 TTR 肝细胞中的基因,以防止错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白的产生,该蛋白在整个身体的组织中积累并导致 ATTR 淀粉样变性的衰弱且通常是致命的并发症。中期数据于今天在 2021 年外周神经学会 (PNS) 年会上公布,并发表在《新英格兰医学杂志》 ( nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454 .) 1上。

“这是有史以来第一个临床数据,表明我们可以精确编辑体内的靶细胞,通过单次静脉输注 CRISPR 来治疗遗传疾病。中期结果支持我们的信念,即 NTLA-2001 有可能通过单次剂量阻止和逆转 ATTR 淀粉样变性的破坏性并发症,”Intellia 总裁兼首席执行官约翰伦纳德医学博士说。 Cas9 到肝脏,就像我们对 NTLA-2001 所做的那样,也为我们的模块化平台打开了治疗各种其他遗传疾病的大门,我们打算迅速采取行动推进和扩大我们的管道。有了这些数据,我们相信我们真正开启了医学的新时代。”

今天发布的中期数据涵盖了第一阶段研究的两个单递增剂量队列中的前六名 ATTRv-PN 患者,该研究目前正在英国和新西兰进行。系统性地施用 0.1 mg/kg 或 0.3 mg/kg 的单剂量 NTLA-2001。从基线到第 28 天测量血清 TTR 水平的降低。 NTLA-2001 治疗导致血清 TTR 的剂量依赖性降低,在 0.1 mg/kg 剂量组的三名患者中平均降低 52%,87%在 0.3 mg/kg 剂量组的三名患者中,包括一名患者减少了 96%。相比之下,需要长期治疗的 ATTRv-PN 的护理标准通常会使 TTR 降低约 80%。

“对于患有这种破坏性疾病的人以及整个科学界来说,这是令人兴奋的早期数据,他们致力于通过尖端研究和技术最大限度地发挥基于遗传学的药物的潜力,”医学博士 George D. Yancopoulos 说。 ., Regeneron 总裁兼首席科学官,该公司于 2016 年首次与 Intellia 合作,推进体内CRISPR/Cas9 基因编辑技术 治疗发展。“由于大规模的人类遗传学研究,已经确定并确认了许多新的遗传目标对人类健康有影响。将这些知识与单次 CRISPR 输注的精确性和便利性相结合,为治疗——甚至可能治愈——危及生命和历史上难以解决的疾病开辟了新的可能性。”#基因治疗#


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06月27日 07:13
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